L’istituto Nazionale dei Tumori ha messo a punto una nuova combinazione terapeutica approvata dall’Aifa sui tumori cerebrali pediatrici per il trattamento del glioma diffuso della linea mediana. La soddisfazione di AIEOP: il farmaco, prima accessibile solo tramite importazione speciale, diventa ora rimborsabile e disponibile su tutto il territorio nazionale.
Il ruolo dell’AIFA
Con la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale del 20 giugno 2025 (n. 25A03489), l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato, nell’ambito dei farmaci non di uso corrente, la combinazione terapeutica a base di Nimotuzumab e Vinorelbina in associazione a radioterapia per il trattamento dei gliomi della linea mediana in età pediatrica, tra cui il temibile glioma diffuso intrinseco del ponte (DIPG).
I test clinici
Si tratta del primo significativo avanzamento terapeutico per questa patologia negli ultimi 50 anni. La nuova combinazione, sviluppata nel 2009 presso la Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, è stata successivamente validata in contesti clinici nazionali e internazionali. I dati raccolti documentano un aumento della sopravvivenza mediana da 10 a 14,5 mesi, con un sottogruppo di bambini che ha raggiunto una sopravvivenza a lungo termine, suggerendo la possibilità di guarigione in casi selezionati.
Il Servizio Sanitario Nazionale
Il Nimotuzumab, anticorpo monoclonale anti-EGFR, era fino ad oggi accessibile solo tramite costose importazioni dall’estero, con evidenti difficoltà logistiche ed economiche. Grazie alla nuova approvazione, la terapia sarà finalmente rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale e uniformemente disponibile su tutto il territorio, riducendo le disuguaglianze tra regioni e centri ospedalieri.
“Ogni anno oltre 400 bambini in Europa – circa 40 solo in Italia – ricevono una diagnosi di glioma diffuso della linea mediana, con un’età media di appena 7 anni. La mediana di sopravvivenza resta ancora oggi sotto i 12 mesi. In questo scenario durissimo, l’approvazione AIFA rappresenta una luce concreta per pazienti e famiglie. Finalmente una terapia innovativa, messa a punto in Italia e con solide basi scientifiche, sarà accessibile a tutti i bambini, senza disparità geografiche o economiche”, dichiara la Dott.ssa Angela Mastronuzzi, Presidente di AIEOP (Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica).
“Siamo riusciti ad aumentare la sopravvivenza mediana da 10 a 14,5 mesi e abbiamo anche un piccolo gruppo di bambini che possiamo considerare guariti. Per una malattia che, fino ad oggi, lasciava pochissime speranze, è un risultato rilevante. Il riconoscimento ufficiale da parte di AIFA certifica uno standard terapeutico che da anni portiamo avanti con convinzione, e che ora potrà essere garantito in modo equo a tutti i pazienti”, sottolinea la Dott.ssa Maura Massimino, Direttore della Struttura Complessa di Pediatria dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.
Il protocollo terapeutico prevede la somministrazione concomitante di Nimotuzumab e Vinorelbina durante e dopo la radioterapia, secondo schemi già validati e condivisi in ambito AIEOP. L’approvazione rappresenta non solo un passo avanti scientifico, ma anche un importante risultato etico e sociale: l’accesso equo a una terapia innovativa non può dipendere da disponibilità regionali.
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